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FDA批准用于罕见遗传病的新药

W ASHINGTON(美联社) - 美国食品和药物管理局周二批准了一种治疗戈谢病的新型胶囊药物。

监管机构批准新药Cerdelga用于1型罕见遗传疾病患者,这种疾病会导致脾脏,肝脏和骨髓中过多的脂肪堆积。

Cerdelga来自Genzyme,这是20年前为高雪氏病引入第一种药物的特种药物制造商。 口服治疗可以替代Genzyme最畅销的药物Cerezyme,静脉注射。

Cerezyme去年的销售额为9.35亿美元。 平均而言,这种药物一年的供应成本为30万美元。 Genzyme表示,它将很快公布其新药的定价。

1型是戈谢病的最常见形式,并影响美国约6,000人

高雪氏病患者缺乏某种能帮助身体分解脂肪的酶。 Cerdelga通过降低收集在组织和器官中的脂肪水平起作用。 它不同于Cerezyme,它是人体需要分解体内脂肪的人工替代品。 每两周通过药物输注施用Cerezyme。 该药物于1994年推出,并将Genzyme推向稀有疾病药物市场。

Genzyme总部位于马萨诸塞州剑桥市,是法国制药商赛诺菲的子公司,该公司于2011年收购了该公司。